Premessa

Un trial clinico è uno studio di ricerca finalizzato a rispondere a domande specifiche su vaccini, nuove terapie o nuovi modi di utilizzare trattamenti già noti. Gli studi clinici (altrimenti detti “ricerche mediche” o “studi di ricerca”) vengono utilizzati per determinare il profilo di efficacia e di tollerabilità di nuovi farmaci o trattamenti. Studi clinici condotti in modo attento e accurato rappresentano il modo più rapido e più sicuro per trovare trattamenti che agiscano in maniera efficace sull’organismo.

Le idee alla base degli studi clinici in genere vengono dai ricercatori. Dopo che le nuove terapie o le nuove procedure sono state testate in laboratorio e in modelli animali (fase pre-clinica), quelle con i risultati sperimentali più promettenti entrano nella fase clinica. Gli studi clinici vengono convenzionalmente classificati in fasi differenti. Durante un trial, sempre più informazioni vengono raccolte riguardo a un nuovo trattamento, ai suoi rischi e quanto può essere efficace.

Un’autorità regolatoria, come la Food and Drug Administration statunitense o l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMEA), è tenuta ad approvare il farmaco prima che esso possa essere commercializzato. La procedura di approvazione prevede diversi passaggi che includono studi preclinici di laboratorio e studi su modelli animali, studi clinici di efficacia e tollerabilità, la presentazione della domanda per il nuovo farmaco (New Drug Application, NDA) da parte della casa farmaceutica produttrice dello stesso, la disamina della domanda da parte dell’autorità regolatoria e infine l’approvazione o il rifiuto di tale domanda da parte della stessa autorità. 

Definizione delle fasi

Gli studi clinici vanno dalla Fase I alla Fase IV. Il gruppo Chiesi definisce questi studi nel seguente modo:

Fase I (modesto numero di volontari sani; in alcuni casi, come ad esempio in oncologia/virologia, anche pazienti). Gli studi di Fase I sono progettati per consentire ai ricercatori e ai medici sperimentatori di comprendere quali effetti possieda un farmaco sugli esseri umani. L’obiettivo è quello di esaminare cosa accade alla molecola nell’organismo dal momento in cui essa viene assunta, per bocca o per iniezione, fino a quando viene escreta, dopo quanto tempo viene escretae come l’organismo umano reagisce ad essa dal punto di vista della tollerabilità. I partecipanti agli studi vengono monitorati per identificare l’eventuale insorgenza di eventi avversi e per verificarne la severità.

Fase II
I trial di Fase II servono a valutare efficacia e tollerabilità del farmaco oggetto di studio in pazienti con una condizione o una patologia specifica. Tali studi sono condotti su un gruppo di pazienti che vengono in genere selezionati in modo da essere tutti allo stesso stadio di malattia. I pazienti ricevono diversi dosaggi del farmaco e sono strettamente monitorati per confrontare gli effetti e determinare il dosaggio meglio tollerato. In molti casi, vengono effettuati più studi di Fase II per testare il farmaco in svariate popolazioni di pazienti o indicazioni.

Fase III
I trial di Fase III hanno lo scopo di confermare efficacia e tollerabilità del farmaco oggetto di studio e il dosaggio scelto in un ampio numero di pazienti con una condizione o una patologia specifica. Questi studi, come i precedenti, possono coinvolgere uno o più “bracci di trattamento”, che consentono di confrontare il farmaco in studio con altri trattamenti disponibili o di testarne l’efficacia in associazione con altre terapie. L’efficacia e la tollerabilità del nuovo farmaco vengono confrontate con quelle del trattamento standard attualmente accettato. Le informazioni derivate dagli studi di Fase III vengono utilizzate per stabilire le modalità ottimali con cui prescrivere il farmaco ai pazienti. Le informazioni complete disponibiliriguardo al farmaco vengono presentate alle Autorità Sanitarie.