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Definite “rare” in quanto colpiscono non più di cinque pazienti su 10mila abitanti, queste patologie sono sovente caratterizzate da difficoltà di diagnosi, scarsezza di risorse terapeutiche e specifici bisogni di assistenza da parte dei pazienti, molte volte non soddisfatti.

Anche per queste ragioni il Gruppo Chiesi è impegnato nello sviluppo di specifici strumenti terapeutici verso le malattie respiratorie dei neonati, quali l’apnea dei prematuri e la displasia broncopolmonare intensiva dei neonati prematuri. A questo proposito è opportuno ricordare che il surfattante poractant - alfa, indicato nel trattamento della sindrome da distress respiratorio (RDS) nei neonati prematuri, è ormai diventato lo standard di riferimento a livello mondiale.

Il Gruppo è anche attivo nella cura della fibrosi cistica. I primi risultati in questa direzione sono rappresentati dal lancio di tobramicina in soluzione inalatoria sterile per il trattamento delle infezioni indotte da Pseudomonas aeruginosa nei pazienti con fibrosi cistica e dall’avvio della collaborazione con medici e associazioni di pazienti per una migliore gestione di questi ultimi. Da segnalare infine la disponibilità di farmaci per promuovere l’eliminazione del ferro dal sangue dei pazienti con talassemia (deferiprone) e per il trattemnto sintomatico della corea di Huntington (tetrabenazina).